>  > 

日本鸟岛附近海域发生5.4级地震 暂无海啸风险

 小编点评🤭
🥝♦🍇01版要闻 - 中共中央办公厅国务院办公厅关于数字贸易改革创新发展的意见,关于《中华人民共和国全国人民代表大会议事规则(修正草案)》的说明,"笑死对象的微信备注ဗီူ⸜⸝ဗီူ⸜"

消息人士:叙利亚武装反对派已与俄方建立联系最新版截图

被查前1个月,他还在收钱截图南非航空全线恢复航班截图联通在线打造“积分助学”志愿服务品牌截图因应挑战 创新求变截图为什么企业依旧青睐HDD?截图

zoty中欧体育平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起zoty中欧体育平台,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

养老服务行业细分,新职业已超15种,如何守护最美夕阳红?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 908邹民可o

    广之旅组织近百名游客体验北京环球度假区"冬季假日",欢聚冬日大片世界⛉🧣

    2024/12/10  推荐

    187****6108 回复 184****9711:第二十六届哈尔滨冰雪大世界最新免门票活动!⚋来自包头

    187****908 回复 184****3037:李子昕:风云突变:危机中的叙利亚向何处去📮来自株洲

    157****5442:按最下面的历史版本⛂✩来自昌吉

    更多回复
  • 3714花苑佳136

    姚明:加强体育人文交流符合中美共同利益🏺🌒

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“一带一路”中缅媒体合作节目展映暨“漫步中国“开播仪式在缅甸仰光举行😉来自溧阳

    158****7952:深圳举办撮合会促成绿电绿证交易247亿千瓦时📑来自牡丹江

    158****7775 回复 666💸:乒乓球混合团体世界杯:中国队卫冕夺冠👘来自亳州

    更多回复
  • 163赖达德kj

    正确认识和处理发展经济与保护环境的关系🚠❚

    2024/12/08  不推荐

    赵桂珍oi:张云雷:《探清水河》15年改编的时候只是试试看,火了之后很懵⚚

    186****3681 回复 159****8664:探伤机器人:地铁安全的“钢铁卫士”👲

国家口腔医学中心组建12个专科联盟助力口腔医疗服务热门文章更多

相关专题

最新专题