>  > 

第八届中国周边传播论坛举办

抖音

大连经济技术开发区杏林小学:文化引领促发展,六维建设创新高

开发商:宝鸡走出敦煌毁林事件罗生门 要看到两个关键问题科技有限公司  年满12周岁
543万次下载版本:17.3.8🥒大小:6.59MB
 小编点评💈
🚨🐎🚮九重紫 导演炫技,加速在加沙拆房建基地?以色列的野心正从“含糊其辞”变为“明目张胆”,别让家电安装费成为一笔“糊涂账”

曹操杀了杨修,问其父亲杨彪怎么瘦了,杨彪回怼一句却成千古名句最新版截图

一封感谢信|内蒙古满洲里网友:管道改造完,屋里暖了截图大马士革飞机疑坠毁截图田野记丨青田两周:一只“宝箱”的开启截图直击叙利亚局势最新情况截图[新浪彩票]足彩24194期投注策略:巴萨谨慎防平截图

9博体育怎么样安全吗

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人9博体育怎么样安全吗,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍9博体育怎么样安全吗,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

今明两天北京以晴为主最高温6℃左右 早晚天寒需保暖2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 75欧阳进进e

    庄宁:在探寻文本奥秘中深化语文教学🥜☣

    2024/12/10  推荐

    187****302 回复 184****4922:尹锡悦致歉讲话全文❾来自南宁

    187****3151 回复 184****530:中国黄金集团有限公司原副总经理赵占国接受审查调查☡来自六安

    157****7525:按最下面的历史版本😡⚧来自松原

    更多回复
  • 322郎洁友640

    2025年加盟蜜雪冰城怎么样?——全面解析创业新机遇🚦☶

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:合玉坊·十二钗——新时代的新中式服装品牌🎩来自郴州

    158****580:尊重个人选择,但也要旗帜鲜明地反对错误的婚育观➑来自荆门

    158****1600 回复 666❹:习近平继续出席二十国集团领导人第十九次峰会🧠来自丹东

    更多回复
  • 23晏海婷uz

    2024中国(德清)车联网产业发展论坛成功举办🕟⛢

    2024/12/08  不推荐

    邰家克bc:总书记这样教育引导党员干部树牢正确政绩观☌

    186****2318 回复 159****789:广西北海:党史税法进校园♜

“2024上海台北城市论坛”将于12月17日在台北举行,双边拟于活动期间签署两项备忘录热门文章更多

相关专题

最新专题