>  > 

人民网三评“TikTok交易”之一:披着羊皮,狼还是狼!

 小编点评😌
✊✆💝“共和国功勋”丛书启动仪式暨创作研讨会在京举行,江湖上不再有耍猴人的传说,中钢协:2020年钢铁行业总体运行良好 钢铁企业利润小幅增长

国家金牌运动员参与澳门公益金百万行等多项活动最新版截图

合肥南艳湖黑天鹅产下蛋宝宝 首枚珍贵天鹅蛋现身截图2025武汉马拉松订单提交成功就是报名成功了吗?截图图集-亚运会围棋男子团体预赛第一轮 中国-泰国截图北京首都国际机场临空经济区管委会原副主任高振华被查截图清路面、保畅通,多地“备战”夏汛截图

bc体育哪里有玩

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗bc体育哪里有玩,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)bc体育哪里有玩,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作bc体育哪里有玩,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

浙江永康:“自主创牌”培育新质生产力2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 933吉罡悦q

    人民日报社第18届长江韬奋奖候选人公示♷➇

    2024/12/10  推荐

    187****5120 回复 184****5718:高盛警告!美股衍生品市场正出现“史无前例”的异常状态 摩根士丹利:美元做空时机已到🛅来自通化

    187****8482 回复 184****9613:华为开始新一轮的大规模OC,一周内发邮件🛎来自伊犁

    157****8358:按最下面的历史版本🌊♨来自萧山

    更多回复
  • 2201石莲有84

    升级!国际足联确认东南亚锦标赛提升为A级赛事 影响世界排名与球员征召📐⚐

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:【1120早报】别的公司又抽金条了的周三🚠来自固原

    158****5140:年销2000万美元!中国便携屏品牌走红欧美🍺来自岳阳

    158****3620 回复 666➻:卷不动了怎么办?600号开出“打工人心病处方”👃来自即墨

    更多回复
  • 220寇盛振nh

    13岁男孩凌晨偷拿钥匙开车上路 未成年人驾车惊险一夜🗯🛷

    2024/12/08  不推荐

    吕菁瑾hw:财经早报:中央经济工作会议机构前瞻!目标明确,外资展望2025年超配中国资产➯

    186****7156 回复 159****8929:2024成都乒乓球混团世界杯比赛时间+地点+赛程+门票+名单(更新中)📖

首届俄罗斯-中国互利合作“萌芽”论坛挖掘双边合作潜力热门文章更多

相关专题

最新专题