>  > 

专访人社部部长张纪南

 小编点评🥛
🙀🥩🚑俄罗斯一养老院发生火灾致20人死亡,智能车路协同!雄安新区让“聪明的车”跑上“智慧的路”,澳门24家中小企业亮相“亚太国际食品展2024”

坚持改革和法治相统一——写在第十一个国家宪法日最新版截图

从陕西被拐30岁麻省理工博士寻亲截图办得好|校外衔接班关停,北京大兴火速助失学幼儿复园截图啤酒卖不动,这个巨头却率先涨价了截图外婆人生中,被我打入“冷宫”的30年截图“赌徒”叶国富,一把赚百亿截图

彩票娱乐官网app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗彩票娱乐官网app下载,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作彩票娱乐官网app下载,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

泰国史上最大走私动物案 - November 28, 20242024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 874闻俊会i

    《焦点访谈》 20241203 为了下一个金色十年🤤🎙

    2024/12/10  推荐

    187****1056 回复 184****2631:我国海上风电累计建成并网3910万千瓦🐰来自大连

    187****5570 回复 184****5711:花18000美腿失败才知医院无资质🍟来自青州

    157****9044:按最下面的历史版本🔱💛来自吉首

    更多回复
  • 431邵江茗482

    特训学校的300个日夜:我戒掉了网瘾,也戒掉了亲情🎣➤

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:人民日报聚焦消费者如何避开汽修陷阱❏来自长海

    158****7742:朝阳两个电力工程计划明年开工❂来自嘉兴

    158****9221 回复 666💄:冬来湿地姿容俏🤮来自奎屯

    更多回复
  • 590顾震琦an

    国家广播电视总局举行2024年“视听中国”优秀短视频征集展示活动发布会➋❔

    2024/12/08  不推荐

    贡弘江jc:秦立志:战略文化的时空维度与中国的崛起路径选择🛤

    186****8751 回复 159****3919:时隔半年央行再度增持黄金,透露出什么信号?💰

海地首都发生大规模暴力事件 至少100人死亡热门文章更多

相关专题

最新专题