>  > 

总重25吨!天津海关首次查获走私阿胶

 小编点评➦
😒⛨🛴龚俊确认参加东方卫视跨年,21健讯Daily|中国创新药企最大收购案诞生;再生细胞疗法可让人体长出新肝脏,人民网主流价值语料库首批入选2024“融媒有技”优秀案例

8个睡前废话,坚持聊半年,孩子变化惊人最新版截图

美国宣布向乌克兰提供价值近10亿美元军事援助截图重大争议!韩国队现场挑战,孙颖莎王楚钦被扣分加给对手,2-1绝杀太解气截图辅助死亡法案面临的科学难题截图中共中央办公厅国务院办公厅印发《粮食节约和反食品浪费行动方案》截图卡塔尔外交部:必须维护叙利亚国家统一截图

太阳集团app下载安卓版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来太阳集团app下载安卓版,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者太阳集团app下载安卓版,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

半岛电视台:叙利亚军队正撤离大马士革市中心2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 371何嘉苑c

    稽古系列 | 长方凳🎯👆

    2024/12/10  推荐

    187****2836 回复 184****4542:以弱克强,刘裕“却月阵”大破北魏骑兵,“却月阵”到底有什么奥秘?❠来自石家庄

    187****8464 回复 184****6398:阵风可达7级!北京多区发布大风蓝色预警👆来自如皋

    157****5160:按最下面的历史版本🛳🧗来自兰州

    更多回复
  • 4907曹文厚676

    一周碳要闻:氢能路径开始“一统江湖”(碳报第125期)🌦✡

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:《给孩子的哲学探险故事》出版☫来自介休

    158****7110:英国首次曝光圆明园被烧毁前的照片,引起巨大轰动!📧来自宜宾

    158****9262 回复 666🤨:用中国语言与世界对话——专访瑞典华裔时尚设计大师Galo(孤帆)🔃来自沧州

    更多回复
  • 156韦惠羽xn

    【1115早报】领克终究为人作嫁衣裳的周五⚌🕍

    2024/12/08  不推荐

    华荔莲ch:2025成都跨年去哪里玩?(持续更新)📹

    186****5980 回复 159****7459:长春健博会:人参产品花式“出圈” 中药制品备受青睐♰

特朗普:目前世界似乎变得疯癫热门文章更多

相关专题

最新专题