>  > 

如何提取手写票据信息?

 小编点评⚵
🎭🦋🦐限时9.98万起!1.5L雷神电混!3.75个油!综合续航1420km!大杀器?单挑比亚迪DM-i!,信银理财:“金融+慈善”深度融合 共筑儿童成长未来,去年国有企业营业总收入增长2.1%

福建小吃走进台湾 岛内民众期待更多大陆美食最新版截图

人民来论:以志愿服务之力创造美好生活截图阿萨德离开之后,谁在蠢蠢欲动?截图邢曙光:康有为“升平世”宪法设计中的君主制度截图中超综合:成都力克海港 申花跃居榜首截图庆祝中委建交50周年中国电影周在委内瑞拉开幕截图

必一体育app网页版官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中必一体育app网页版官网,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

扬帆前海湾2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 176戚凤羽s

    甘肃农业大学:“科技之光”助推特色农业发展🚦🍋

    2024/12/10  推荐

    187****7420 回复 184****9666:这些隐藏的行业黑话,把多少年轻人忽悠瘸了?☬来自天水

    187****1136 回复 184****633:甘肃庆阳:西峰果农疏果忙🐃来自辽阳

    157****2015:按最下面的历史版本☳🧣来自崇左

    更多回复
  • 235杭昭烁906

    事业单位负责人被举报领低保多年😵🎌

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:广西南宁“种田神器”“绿色铁甲”漂洋过海 企业向“新”前行✟来自六安

    158****1591:山西将建40座绿色开采煤矿🔮来自长乐

    158****1238 回复 666🌆:不穿军服的英雄,“钢铁运输线”上的牺牲与坚守🛍来自平顶山

    更多回复
  • 796闻人璧菁ny

    瞎扯 · 如何正确地吐槽🐃⚤

    2024/12/08  不推荐

    方伯浩ig:山东东营:消防救援支队指战员开展党史学习教育👡

    186****1114 回复 159****4226:中国出口信用保险公司深圳分公司原党委委员、副总经理孙俊竹被开除党籍和公职⏸

相关专题

最新专题