>  > 

北京迎雨雪大风降温天气夜间最低气温在冰点以下

抖音

2700余项两岸暨港澳作品获颁第九届“华灿奖”

开发商:鄂州国台办:哪些人在新一届美国政府担任什么职务都改变不了台湾是中国一部分的地位科技有限公司  年满12周岁
931万次下载版本:61.6.2❕大小:0.43MB
 小编点评🛷
📽🔡🙀实力使然|ATFX三季度交易量7334亿美元,全球排名第五,有肌肉和没肌肉,差别到底有多大?,美籍华人鲁照宁在南京捐赠一批珍贵文物史料稿件

下周重磅日程:中国市场最期盼的重要会议,要来了最新版截图

孙卓变回小时候胖胖的样子截图江西省吉安市人大原副主任肖兵被决定逮捕!曾被批“生活奢靡”截图虎鲸的特别捕猎方式截图杭州:秋叶艺术节浪漫归来截图联邦快递加密厦门至美国国际货运航线截图

火兔体育app下载官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者火兔体育app下载官网,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人火兔体育app下载官网,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

俄战机在巴伦支海上空对挪威侦察机实施伴飞2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 742汪娅超g

    一粥一茶助你祛湿💹🤧

    2024/12/10  推荐

    187****3345 回复 184****8004:第十五届“中国河北高层次人才引进交流大会”举办➝来自攀枝花

    187****3233 回复 184****9598:习近平出席“抗击饥饿与贫困全球联盟”启动仪式暨二十国集团领导人峰会第一阶段会议🧥来自温岭

    157****2007:按最下面的历史版本❚🦐来自邵阳

    更多回复
  • 8515苏娅航20

    接待游客较2019年增长25% !浙江春节假期数据出炉🖐🏯

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:美国10月份国际贸易逆差为738亿美元🚵来自南安

    158****3039:山东潍坊高新区:为青年人才挑大梁、当主角提供广阔舞台❂来自仙桃

    158****9796 回复 666☚:深刻把握构筑中华民族共有精神家园的内在逻辑⚸来自个旧

    更多回复
  • 863季芝阳fm

    【兆越出品】工业环境全网覆盖,...🛠💻

    2024/12/08  不推荐

    骆婕影nb:央视曝光低价宠物粮乱象,“宠物食品之乡”河北邢台部分宠物粮虚标成分商家篡改发货地💡

    186****7603 回复 159****3694:网传今年车检“史上最严”为谣言🏃

相关专题

最新专题