>  > 

模块编组提升协同作战能力

 小编点评⛑
➀🌚🛃时隔14年政治局会议重提“适度宽松”,释放哪些宏观政策信号?,台退役少校点赞珠海航展称“中国强”恐被剥夺月退俸 国台办回应,只因母亲一句话儿子离家十六年

奔赴粤港澳、走进东南亚 广西沿边临港产业园区举办多场招商活动最新版截图

蒋云仲——蜀山剑侠截图学习宣传陈格同志先进事迹截图郑州一洗浴中心开业当天多人身体不适,有顾客被送进ICU,官方:均无生命危险截图联合攻防 砺剑大洋截图无意识的6个小习惯,正在悄悄伤害你的胃!截图

火博体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称火博体育,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者火博体育,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗火博体育,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月火博体育,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

他用AI假扮情感博主,一个月后坦白2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 779苗颖敬l

    中国十大传世名画😾⛵

    2024/12/10  推荐

    187****799 回复 184****8756:【光明论坛】坚持守正与创新的辩证统一🏀来自赤壁

    187****7369 回复 184****1158:三峡集团:书写“十三五”高质量发展新时代答卷✱来自长乐

    157****1411:按最下面的历史版本📨💚来自江油

    更多回复
  • 4048农天君712

    海南推进热带雨林国家公园建设☶✋

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“1米高度”,是标尺更是对儿童的尊重🔊来自泰州

    158****5063:公益体彩助力器官捐献 共同见证生命延续🚃来自肇庆

    158****7138 回复 666⚞:3046公里“绿围脖”,护好塔克拉玛干沙漠(人民眼·荒漠化防治)🌗来自双鸭山

    更多回复
  • 283龙裕政ry

    完善高水平对外开放体制机制(改革增动力 发展添活力)➡🚖

    2024/12/08  不推荐

    匡生纯ln:高通:坚持科技创新与社会责任并重发展理念📔

    186****1182 回复 159****3943:边城“三味”(边城记)🆒

一习话·众行致远丨“让更多经济体、更多民众共享发展成果”热门文章更多

相关专题

最新专题