>  > 

沉浸式文旅演出《男神东坡》首演 再现宋风雅韵

 小编点评🔛
⚣👁🖌中央政治局定调2025年经济工作,释多重积极信号!,杨振武主持召开全国人大常委会机关党组理论学习中心组集体学习扩大会议,尹锡悦接下来要面对什么

富春山水长卷最新版截图

“古都新绿共筑名城新场景”“白塔杯”文化创意大赛文化创意项目赛道举办学术活动截图退休了仍享受助人的快乐!医院里有支“银发”志愿服务队截图小米第三款车型曝光:增程式、售价预计15万左右截图讨厌一个人,最好的办法不是翻脸,降熵就行截图澳门回归祖国25周年丨双城牵手 青春汇智——澳门青年上海“取经”故事截图

bob体育网页

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

印军面临两难:是自力更生,还是战斗力崩盘?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 62毕影菊f

    长虹“5G+工业互联网”生产线投产 效率提升逾六成➃👥

    2024/12/10  推荐

    187****7726 回复 184****1340:2024世界艾滋病日 - November 30, 2024😜来自萧山

    187****5319 回复 184****5024:高质量发展扎实推进——2024年中国经济观察👎来自葫芦岛

    157****5602:按最下面的历史版本🌑🗺来自张家口

    更多回复
  • 1754殷维晴530

    九部门:招聘不得询问妇女婚育情况🌙⛑

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:2024年中国网络文明大会即将举办 精彩亮点抢先看💫来自茂名

    158****8766:共青团中央:3年内组织1000万人次青年志愿者下乡🏦来自随州

    158****6029 回复 666➝:“十三五”时期中国海油油气勘探开发多项技术实现新突破🚃来自常熟

    更多回复
  • 882孟文士qp

    全国人大常委会副委员长沈跃跃率队赴黔调研🚶🐮

    2024/12/08  不推荐

    薛儿影qh:别被这些羽绒服传言误导🈶

    186****9532 回复 159****4608:共建“一带一路”始终秉持丝路精神🍘

正反面“照镜子” 事上看更“知心”热门文章更多

相关专题

最新专题