>  > 

库库雷利亚赛后将球鞋扔进垃圾桶 两次滑倒送礼道歉

 小编点评🍃
📲🆑❝厦金“小三通”航线出入境旅客今年突破百万人次,冬日颐和园,向佐找晓华剪头发 网友期待直播相见

俄战机在黑海上空对英国战机实施伴飞最新版截图

徐梦桃夺冠!全国自由式滑雪空中技巧锦标赛开赛截图远洋集团:打造“健康引力场” 为绿色可持续建设装上“助推器”截图今日辟谣(2024年11月13日)截图苹果公司六名亚裔员工诈捐被抓!总共骗了万+,作案长达3年才被发现截图韩媒:客流量仅疫情前六成,韩国客运站数量骤减截图

bck体育官网下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业bck体育官网下载,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

广西柳州市鸣翠社区:汇聚人大代表力量 开展禁毒宣传教育2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 429殷怡眉b

    ZT231 RFID 工业打印机经济实...🥫💯

    2024/12/10  推荐

    187****3757 回复 184****4122:李家超:香港已成为全球应用电动车最迅速的地区之一♲来自大庆

    187****495 回复 184****2200:以为是过气网红,没想到一口又上瘾,这次真的不一样!👎来自襄樊

    157****3746:按最下面的历史版本⚭🔢来自广安

    更多回复
  • 5106米天学343

    冬季游京郊、春节逛灯会,“娱游京城”主题活动启幕🤕🛏

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:攀枝花研学游打造特色品牌🕠来自韶关

    158****9401:《婚内婚外》:他那么爱老婆还出轨,到底是什么原因?🚐来自六盘水

    158****8560 回复 666❞:2024全国甲方IT选型大会成功举办❾来自开平

    更多回复
  • 341雷晨娥be

    香港一小巴侧翻致1死16伤 警方:未见机械故障🚉🏸

    2024/12/08  不推荐

    堵龙波nn:路口现剧毒眼镜王蛇👞

    186****5791 回复 159****326:健康家电成为家电板块关注点😡

非遗联动,海派木版水印巨制《云起花开》揭幕热门文章更多

相关专题

最新专题