>  > 

构建中国特色科技伦理体系的现实要求和实践要点

抖音

买海鲜塑料袋占3斤

开发商:辽源中国高等教育学会智慧教育研究分会成立 打造智慧教育新生态科技有限公司  年满12周岁
107万次下载版本:77.2.8🗨大小:92.30MB
 小编点评🚿
⛋🐸👌杀死电影的方式,今天多了一种,为百姓餐桌增加好粮油(消费万花筒),板块表现强势 稀土价格或将持续上行

“‘老西藏精神’激励我奋进”最新版截图

跳水群星现身知音号 郭晶晶盛装出席截图培育新型农业经营主体助力乡村振兴截图那个拥有雪霁、霜天、梅玉的江南冬天,是怎么样的? | 新京报截图一根网线,连通经济新蓝海(评论员观察)截图搭校企供需对接平台,共促高质量充分就业截图

leyu

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

突破2000亿元!2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 363郑武泽x

    美国都不和你自由贸易了, 你怎么自由贸易?🖍⚡

    2024/12/10  推荐

    187****5907 回复 184****969:“中国的生态文明理念值得我们借鉴”☠来自德州

    187****7816 回复 184****3131:北京现代汽车有限公司召回部分ix35、胜达汽车☲来自沭阳

    157****9414:按最下面的历史版本🤼😴来自盐城

    更多回复
  • 3722凌东阳130

    英伟达涉嫌违反反垄断法市场监管总局依法决定立案调查🈚🆙

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:深交所十问奥园美谷重组事件➸来自江油

    158****1976:巴黎圣母院重开仪式成外交聚会📇来自渭南

    158****3430 回复 666♵:“成年人的清醒,句句透彻”🎞来自丽水

    更多回复
  • 450昌媚琳hs

    4 月以来墨问便签小程序的发布节奏🍒🕐

    2024/12/08  不推荐

    花俊娟hg:直播应有“边界”,还应明晰“拒播权”🌑

    186****2669 回复 159****635:阿联酋:2019年亚洲杯——中国队进行恢复性训练👮

相关专题

最新专题