>  > 

支持小微企业融资协调机制加速落地 多家银行首批贷款已投放

抖音

伍佰自导自演歌剧被观众高喊退票,到底是谁的问题?

开发商:乌鲁木齐外交部:期待嫦娥六号带着“蟾宫宝藏”平安回家科技有限公司  年满12周岁
295万次下载版本:99.4.4😫大小:77.9MB
 小编点评⏮
💠🔩🔊新时代中国调研行之看区域·大湾区篇|创新、开放、融合——“湾区之心”南沙携手港澳书写大湾区建设新篇,第十九届海峡两岸林博会在福建三明举行,湖南体彩“十三五”筹集公益金77亿元

俄侦委调查库尔斯克州美雇佣兵恐袭案并宣布对其通缉最新版截图

心愿在“疫”中放【图片】截图【随机波动149】再见吧爱人,离谱啊川普截图体育课多了,“小虚弱”为何仍不少?截图我国地域饮食习惯和气候差异造成小麦北“硬”南“软截图幸福“照”出来!长宁这里的老人穿着旗袍拍写真......截图

乐发2

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

限时9.98万起!1.5L雷神电混!3.75个油!综合续航1420km!大杀器?单挑比亚迪DM-i!2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 212傅岚天f

    地标美食“圈粉”:给本地人幸福 给外地人惊喜👱☹

    2024/12/10  推荐

    187****4182 回复 184****9169:今年来沪外国人超400万人次,上海靠什么接下“泼天流量”🎨来自余姚

    187****9862 回复 184****9080:宁夏福彩中心急寻双色球1775万元大奖得主🚾来自博乐

    157****9856:按最下面的历史版本❧🕦来自高明

    更多回复
  • 3092令狐邦裕799

    韩国展出朝鲜王朝文物 - November 20, 2024➵❮

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:2025年贺岁纪念币和纪念钞来了!12月16日起陆续发行❧来自玉林

    158****9255:七旬老夫妻骑摩托度蜜月,环岛骑行13天完成梦想🥠来自平湖

    158****1410 回复 666🐉:六年超八成犯罪嫌疑人检察环节认罪认罚🍣来自绍兴

    更多回复
  • 677幸艳广qw

    卧底家长群第八年,冤种亲子渡劫忙💓🏳

    2024/12/08  不推荐

    寿民美br:习言道|今年经济社会发展主要目标任务将顺利完成🔩

    186****8494 回复 159****7805:美国敦促乌克兰下调征兵年龄下限至18岁🧦

相关专题

最新专题