>  > 

【图集】深圳公共交通须持48小时核酸证明 市民排队检测

 小编点评🔥
🚔➝✺联通京津冀长三角两大经济圈 中俄东线天然气管道南段全面开工,大陆高校师生访问团带队教师王婷婷答中青报:两岸青年一样积极向上,拿地销售比不超40%?有房企已超100%

中国资产大涨最新版截图

这家日本商社拥有430年历史,对上海发展充满信心,上海市长会见截图离岸人民币拉升,富时中国A50指数期货涨4%,韩国股市遭重挫截图因擦边上热搜的花洛莉亚,被罚2.5万元,涉事唇蜜仍在售截图新闻简报︱2024-12-8 星期日截图青春华章丨怀揣“梦想”启程,让青春之花在祖国大地绽放截图

乐冠体育网站app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人乐冠体育网站app,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来乐冠体育网站app,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞乐冠体育网站app,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上乐冠体育网站app,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

人民网三评“振兴中国男足”之一:联赛是根本,不折腾!2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 39冉阳江z

    联通在线成功入选2024年北京市科协科创协同联合体项目📺🧔

    2024/12/10  推荐

    187****2824 回复 184****5784:读懂中国,共享中国式现代化机遇(和音)✡来自湘潭

    187****7163 回复 184****5094:营造适老化消费环境(市场漫步)🤹来自库尔勒

    157****8666:按最下面的历史版本📆🐏来自江都

    更多回复
  • 6726茅宗进902

    引爆年末经营!阿里妈妈「增量2024客户私享会」走进广州,释放生意新机!🏙➱

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:维准电子AVS-32X系列工控机,集...💻来自即墨

    158****7077:海德堡德中民众共庆己亥猪年🕧来自呼和浩特

    158****9282 回复 666💤:钱理群学术年谱(1939-2023)🛣来自来宾

    更多回复
  • 835农荔光wg

    以数字化赋能文化强国建设🏦❟

    2024/12/08  不推荐

    宗胜初rz:持续至本周日 来西城体验鄂伦春美食吧✥

    186****5333 回复 159****5144:兵团消费市场人气旺暖意浓👺

相关专题

最新专题